一项国际多中心研究显示，口服曲前列尼尔作为肺动脉高压（PAH）患者单药治疗安全有效。文章作者，同济大学荆志成教授介绍，“目前PAH治疗主要包括3种药物：内皮素受体拮抗剂（ERAs）、磷酸二酯酶抑制剂（PDE-5）和前列环素类。前两者主要用于心功能II-III级患者的一线治疗。根据本研究结果，口服曲前列尼尔也是对心功能II-III级患者进行前列环素治疗的可行方法。”文章1月10日在线发表于Circulation。
研究纳入了FREEDOM-M试验中349例新诊断为PAH尚未接受治疗的患者。调整意向治疗（mITT）人群包括151例服用曲前列尼尔的患者和77例服用安慰剂的患者。主要终点是基线到12周6分钟步行距离（6MWD）的改变。曲前列尼尔显著改善了8周（中位增加17.0 m）和12周（中位增加23.0 m）的6MWD。而安慰剂组6MWD未见显著增加（中位改变为0到-5 m）。mITT人群中，服用曲前列尼尔的患者52%（安慰剂组为39%）6MWD增加至少20 m，34%（安慰剂组为23%）6MWD增加至少50 m。
治疗组患者12周时6MWD/Borg评分也有显著改善。但治疗组和对照组的临床状况恶化、WHO功能分级或PAH症状无显著差别。因临床状况恶化、不良事件或死亡提前停药的患者比例，治疗组（26例，17%）与对照组（11例，14%）接近。治疗组包括头痛、恶心、腹泻、下颌痛、脸红和肢痛在内的不良事件率更高。对照组PAH恶化发生率更高，但死亡率未见显著区别（治疗组6%，安慰剂组8%）

Circulation 2013